2021-12-06 அன்று, அமெரிக்க நேரப்படி, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) அதன் மருந்து வேட்பாளரான Trofinetide இன் மூன்றாம் கட்ட மருத்துவ பரிசோதனையின் நேர்மறையான டாப்-லைன் முடிவுகளை அறிவித்தது.லாவெண்டர் எனப்படும் மூன்றாம் கட்ட சோதனையானது, ரெட் சிண்ட்ரோம் (ஆர்எஸ்) சிகிச்சையில் டிரோபினெடைட்டின் பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறனை மதிப்பிடுவதற்கு முக்கியமாகப் பயன்படுத்தப்படுகிறது.மொத்தம் 189 பாடங்கள் பதிவு செய்யப்பட்டன, RS உடன் 5-20 வயதுடைய பெண்கள் அனைவரும்.
லாவெண்டர் ஒரு இரட்டை குருட்டு, சீரற்ற, மருந்துப்போலி கட்டுப்படுத்தப்பட்ட சோதனை 12 வாரங்களில் RS நடத்தை கேள்வித்தாள் (RSBQ) மற்றும் மருத்துவ விளைவு உலகளாவிய மதிப்பீடு அளவுகோல் (CGI-I) ஆகியவற்றின் ஒருங்கிணைந்த முதன்மை முனைப்புள்ளிகளுடன் முறையே நர்சிங் ஊழியர்கள் மற்றும் மருத்துவர்களால் மதிப்பிடப்பட்டது;முக்கிய இரண்டாம் நிலை இறுதிப்புள்ளியானது, கைக்குழந்தைகள் மற்றும் சிறு குழந்தைகளுக்கான தொடர்பு மற்றும் குறியீட்டு நடத்தை வளர்ச்சி அளவுகோலாகும் (CSBS-DP-IT-Social), இது முக்கியமாக குழந்தைகள் மற்றும் சிறு குழந்தைகளின் சமூக, வாய்மொழி மற்றும் குறியீட்டு நடத்தைகளின் வளர்ச்சியை மதிப்பிடுவதற்குப் பயன்படுத்தப்படுகிறது 6-24 மாத வயது, மற்றும் ஆட்டிசத்திற்குப் பயன்படுத்தப்படலாம், நர்சிங் ஊழியர்களால் மதிப்பிடப்பட்ட வளர்ச்சித் தாமதம் மற்றும் பிற வளர்ச்சி தாமதங்களின் அறிகுறிகளுக்கான ஆரம்ப பரிசோதனை.
மருந்துப்போலியுடன் ஒப்பிடுகையில், இரண்டு முதன்மை முனைப்புள்ளிகளிலும் Trofinetide குறிப்பிடத்தக்க முன்னேற்றங்களைக் கொண்டிருப்பதை முடிவுகள் காண்பித்தன.12 வது வாரத்தில் மருந்துப்போலி மற்றும் ட்ரோஃபினெடைடிற்கான RSBQ அடிப்படையிலிருந்து மாற்றங்கள் -1.7 vs -5.1 (p=0.0175);CGI-I மதிப்பெண்கள் 3.8 vs 3.5 (p=0.0030).இதற்கிடையில், CSBS-DP-IT-Social இன் அடிப்படையிலிருந்து மாற்றம் மருந்துப்போலி மற்றும் Trofinetide க்கான முறையே -1.1 மற்றும் -0.1 ஆகும்.
லாவெண்டரின் முதன்மை மற்றும் முதன்மை இரண்டாம் நிலை முனைப்புள்ளிகள் இரண்டும் RS இன் சிகிச்சைக்கான Trofinetide இன் ஆற்றலை நிரூபித்துள்ளன, இருப்பினும், மருந்துப்போலியுடன் ஒப்பிடும்போது Trofinetide கையில் வெளிவரும் பாதகமான நிகழ்வுகள் (TEAEs) தொடர்பான ஆய்வு சிகிச்சை இடைநிறுத்த விகிதம் அதிகமாக இருந்தது என்பதைக் கவனத்தில் கொள்ள வேண்டும். , இரண்டும் முறையே 2.1% மற்றும் 17.2%.அவற்றில், மிகவும் பொதுவான பாதகமான நிகழ்வுகள்:
① வயிற்றுப்போக்கு - ட்ரோபினெடைட் 80.6% (இதில் 97.3% லேசானது முதல் மிதமானது) மற்றும் மருந்துப்போலி 19.1%;
② வாந்தி - ட்ரோபினெடைட் 26.9% (இதில் 96% லேசானது முதல் மிதமானது) மற்றும் மருந்துப்போலி 9.6%;
③ இரு குழுக்களிலும் 3.2% பாடங்களில் கடுமையான பாதகமான நிகழ்வுகள் நிகழ்ந்தன.
லாவெண்டர் சோதனையில் உள்ள பாடங்கள், சோதனை முடிந்த பிறகு அல்லது திறந்த லேபிள் லிலாக் மற்றும் லிலாக்-2 விரிவாக்க ஆய்வுகளில் ட்ரோஃபினெடைடைப் பெறுவார்கள், மேலும் லாவெண்டர் ஆய்வை முடித்த பாடங்களில் 95% பேர் லிலாக் ஓப்பன் லேபிளுக்கு மாறத் தேர்வு செய்தனர். விரிவாக்க ஆராய்ச்சி, கண்டுபிடிப்புகள் வரவிருக்கும் மருத்துவ கூட்டத்தில் வழங்கப்படும்.
இடுகை நேரம்: பிப்ரவரி-17-2022